מונטנה פותחת דלת לתרופות ניסיוניות — ומשפחות חולים במרוץ נגד הזמן

מדינת מונטנה שבארצות הברית הרחיבה באופן דרמטי את חוק ה'זכות לנסות' (Right to Try) שלה, ומקימה כעת מרכזי טיפול רפואי ניסיוני ראשונים מסוגם במדינה. בניגוד לחוקי 'זכות לנסות' מסורתיים, במונטנה מטופלים אינם חייבים להיות חולים סופניים כדי לקבל גישה לתרופות שטרם אושרו, וחברות התרופות רשאיות לתמחר את הטיפולים כרצונן. החוק, שמבוסס על תיקון חקיקה משנת 2023 שביטל את דרישת המחלה הסופנית, קיבל תוקף מלא השנה עם רישוי מרכזי טיפול ניסיוניים ראשונים.

על פי החוק החדש, חברות שהתרופה שלהן עברה בהצלחה ניסוי שלב 1 בלבד — לעיתים על קבוצה קטנה של כעשרה מתנדבים בריאים בלבד — יכולות לפנות לוועדת בדיקה מדינתית ולבקש אישור להעניק את הטיפול לחולים במונטנה, עוד לפני שהתרופה עברה את שלבי הבדיקה המקיפים הנדרשים בדרך כלל על ידי ה-FDA. מרכזי הטיפול הניסיוניים הראשונים צפויים להיפתח בפועל עד סוף שנת 2026. יוזמי החוק מתארים אותה כהזדמנות למונטנה להפוך למוקד רפואי לטיפולים חדשניים, בעוד מבקרים מכנים את הגישה 'המערב הפרוע' של הרפואה האמריקאית.

מאחורי המדיניות עומדים סיפורים אנושיים קשים. קריס דה-וו, תושב מונטנה, מתאר את המרוץ נגד הזמן של משפחתו: בנו ברודי, שנולד במרץ 2023, החל להראות סימני עיכוב התפתחותי כבר בחודשיו הראשונים, ופיגר אחר אבני דרך מרכזיות בדיבור, בתנועה ובקואורדינציה. כשברודי היה בערך בן שנתיים וחצי, בדיקה גנטית העלתה כי הוא סובל ממחסור בנשא קריאטין (Creatine Transporter Deficiency) — מחלה נדירה שבה המוח והשרירים אינם מקבלים את האנרגיה הדרושה להתפתחות תקינה, ושאין לה כיום כל תרופה מאושרת.

קריס דה-וו איתר חברת ביוטק המפתחת תרופה שעשויה לסייע למצבו של בנו, אך זו נמצאת עדיין בשלבים מוקדמים מאוד — היא נבדקה עד כה רק על בעלי חיים ועל מספר קטן של מתנדבים בריאים. דה-וו פנה שוב ושוב לגורמים ב-FDA בבקשה לקבל התחייבות בכתב לפיה חברות המשתתפות בתוכנית של מונטנה לא ייענשו בעתיד כשינסו לקבל אישור מלא לתרופותיהן בארה"ב — אך לא זכה עד כה למענה מספק. החשש הזה, של חברות תרופות שמהססות להשתתף בתוכנית מפאת הסיכון הרגולטורי, נחשב לאחד המכשולים המרכזיים ביישום החוק בפועל.

הסיפור של מונטנה משקף מתח רחב יותר בין רגולציה זהירה לבין דחיפות רפואית אנושית, ומעורר שאלות שרלוונטיות גם מעבר לגבולות ארה"ב: כיצד מאזנים בין בטיחות מטופלים לבין הזכות של חולים במצבים חשוכי מרפא לנסות טיפול כלשהו. מדינות נוספות בארה"ב, ובהן אריזונה, כבר חוקקו גרסאות דומות המכוונות במיוחד לטיפולים גנטיים מותאמים אישית, ומספר משקיפים רואים במונטנה מקרה מבחן שעשוי לעצב מדיניות פדרלית עתידית. עבור משפחות כמו זו של ברודי, בינתיים, השאלה אינה תיאורטית — אלא שאלה של זמן.

החוק המורחב, הידוע כ-Senate Bill 535, עבר בתמיכה דו-מפלגתית ונחתם על ידי מושל מונטנה ב-12 במאי 2025, כשנה לפני שמרכזי הטיפול הראשונים אמורים להיפתח בפועל. על פי מנגנון החוק, חברת תרופות המבקשת אישור להעניק טיפול ניסיוני נדרשת לשלם למועצת הבדיקה החדשה (Experimental Treatment Review Board) אגרת בקשה של 12,500 דולר, ובתמורה מקבלת חופש כמעט מלא לתמחר את הטיפול כרצונה — ללא הפיקוח שה-FDA מפעיל בדרך כלל על מחירי תרופות ניסיוניות. סעיף נוסף בחוק מחייב מרכזי הטיפול להפריש 2% מהרווח השנתי הנקי שלהם לקרן שתסייע לתושבי מונטנה בעלי הכנסה נמוכה לממן טיפולים כאלה, ניסיון לרכך את החשש שהגישה החדשה תהפוך לזכות של אמידים בלבד.

החוק הפדרלי המקביל, ה-Right to Try Act שנחתם עוד ב-2018, מספק נקודת מבחן מדאיגה למי שתולה תקוות גדולות בגרסה המורחבת של מונטנה. לפי הערכות, רק כ-50 אמריקאים בשנה עושים בפועל שימוש בזכות הפדרלית לנסות תרופות שעברו שלב 1 בלבד, וב-חמש השנים הראשונות לחוק — בין 2018 ל-2023 — תועדו רק 16 מקרים שבהם המנגנון הופעל בפועל. הפער בין ההבטחה החקיקתית לשימוש בפועל נובע בעיקר מאותה בעיה שמטרידה את קריס דה-וו: חברות תרופות פשוט נמנעות מלהשתתף, מחשש שטיפול חריג במסגרת ניסיונית יפגע בסיכוי לקבל בעתיד אישור FDA מלא ורחב היקף.

מבחינה רפואית, מחסור בנשא קריאטין הוא הפרעה גנטית הנגרמת ממוטציה בגן SLC6A8 שעל כרומוזום X, הפוגעת ביכולת המוח לספוג קריאטין — מולקולה חיונית לאספקת אנרגיה לתאי עצב. נכון להיום אין שום טיפול מאושר למחלה, וגם המחקר המבטיח ביותר בתחום, סביב תרכובת בשם ציקלוקריאטין שהראתה שיפור בקוגניציה ובהתנהגות במודלים של עכברים, עדיין לא נבחן כלל בבני אדם. תוספי קריאטין רגילים, לעומת זאת, כבר נוסו על חולים בעבר — אך התועלת הקלינית שלהם נותרה שנויה במחלוקת, מה שממחיש עד כמה מצומצם מרחב האפשרויות הרפואיות שעומד כיום בפני משפחות כמו זו של ברודי.

מונטנה אינה לבד במגמה. עוד ב-2022 חוקקה אריזונה חוק ייחודי בשם Individualized Treatments Act, המתמקד ספציפית בטיפולים המותאמים לפרופיל הגנטי האישי של מטופל בודד — ולא בתרופה גנרית שעברה ניסוי קבוצתי. כיום כבר כשבע-עשרה מדינות אמריקאיות אימצו גרסאות של חקיקת 'זכות לנסות' ממוקדת-פרט, ובקונגרס מקודמת הצעת חוק פדרלית מקבילה שמטרתה להסיר חסמים דומים ברמה הלאומית. אם היוזמה הפדרלית תתקדם, מונטנה עשויה לשמש לא רק כמקרה מבחן נקודתי אלא כמודל ממשי למדיניות ארצית — תרחיש שמשפחות של חולים נדירים עוקבות אחריו בדריכות, אך שגם מעורר שאלות עומק על בטיחות, שוויון בגישה לטיפול, ותפקידה העתידי של הרגולציה הפדרלית מול חקיקת מדינות.